10月13日，暨南大学李晓江教授、殷鹏研究员、杨甦研究员、李世华教授应邀在博思楼306教室分别开展《利用非人灵长类动物模型研究脑疾病》《ALS猴模型特异病理机制的研究》《亨廷顿舞蹈症的致病机制探索》《亨廷顿病大动物模型及治疗》四场学术报告，报告由农林工程与规划学院院长米小其教授主持，共150名师生参加报告会。

李晓江教授介绍了在重大神经退行性疾病包括阿尔茨海默病 (Alzheimer’s disease)、帕金森病 (Parkinson’s disease)、肌萎缩侧索硬化症 (Amyotrophic lateral sclerosis)、和亨廷顿病 (Huntington‘s disease)中，动物模型特别是非人灵长类动物模型的关键性和必要性。其团队利用CRISPR/Cas9基因编辑的手段在非人灵长类动物大脑组织中进行基因编辑，模拟基因缺陷造成的神经病理变化，揭示非人灵长类模型可更好地模拟人类大脑中特异性神经病变的机理。

殷鹏研究员主要介绍了神经退行疾病的致病蛋白TDP-43，其胞质产物可引导细胞凋亡和溶酶体损失、TDP-43核耗竭在猴脑中导致明显的神经毒性等研究，建立和对比猴、小鼠在内的神经退行疾病模型，发现更接近人类疾病的机制和靶点。

杨甦研究员主要介绍了近年来在亨廷顿舞蹈症这种神经退行性疾病的致病机制和治疗方法方面的研究进展。主要包括构建新型基因敲入小鼠模型区分变异亨廷顿蛋白和RNA的毒性；利用CRISPR/Cas9基因编辑工具敲低变异亨廷顿改善神经毒性；利用亨廷顿结合蛋白HAP40抑制变异亨廷顿毒性等研究。

李世华教授主要介绍了亨廷顿病大动物模型的开发及治疗。2017年李晓江教授团队首次报道CRISPR/Cas9可以有效治疗亨廷顿疾病小鼠模型，然而基因修饰的亨廷顿疾病小鼠模型并不表现出明显的神经细胞死亡特性，这一缺陷妨碍了利用小鼠模型来严格评价药物及基因治疗的有效性。由于大动物模型在大脑和结构功能上与人类更为相似，李教授团队制备并利用亨廷顿突变基因敲入猪模型测试了Crispr/Cas9 介导的基因治疗手段。该模型为基因治疗神经退行性疾病提供了一个重要的动物模型。

本场报告会的内容丰富、精彩纷呈，体现了很高的学术水平，报告会赢得了参会师生的高度评价。

                                 （供稿：李邦 何炳林 一审：张俊波 二审：米小其） 

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